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Thérapie génique

La thérapie génique utilise les «gènes comme médicament». Il s'agit d'une
approche expérimentale afin de traiter des maladies génétiques pour lesquelles
le gène défectueux est fixé, remplacé ou enrichi par un gène sain afin de
pouvoir fonctionner normalement. La plupart des maladies génétiques ne peuvent
être traitées mais la recherche sur la thérapie génique apporte un certain
espoir aux patients et à leurs familles relativement à une guérison possible.
Toutefois, cette technologie n'est pas sans risque, et il faudra réaliser un
grand nombre d'essais cliniques afin d'évaluer son efficacité et avant qu'elle
ne soit utilisée de façon régulière à des fins médicales.

Comment la thérapie génique fonctionne-t-elle?

Pour qu'un nouveau gène pénètre dans le génome d'une cellule, il doit être
transporté par une molécule appelée vecteur. Les vecteurs utilisés le plus
souvent sont les virus, qui envahissent naturellement les cellules et insèrent
le matériel génétique dans le génome de cette cellule. Lorsqu'un virus est
utilisé comme vecteur, on retire ses gènes et on les remplace par les nouveaux
gènes destinés à la cellule. Lorsque le virus attaque la cellule, il y insère le
matériel génétique qu'il transporte. Si le transfert a réussi, la cellule cible
transportera maintenant le nouveau gène qui corrigera le problème causé par le
gène défectueux.

Parmi les virus pouvant servir de vecteurs, il y a les rétrovirus, comme le
VIH, les adénovirus (dont un qui cause le rhume commun), les virus associés aux
adénovirus et les virus de l'herpès simplex. De plus, on procède actuellement à
l'essai de plusieurs vecteurs non viraux afin de les utiliser dans la thérapie
génique. Ces vecteurs comprennent les sphères lipides artificielles appelées
liposomes, la liaison de l'ADN à une molécule qui se fixera à un récepteur de la
cellule cible, les chromosomes artificiels et l'ADN nu qui n'est pas du tout
fixé à une autre molécule et qui peut être inséré directement dans la
cellule.

Le transfert réel d'un nouveau gène dans la cellule cible peut se faire de
deux façons : ex vivo et in vivo. L'approche ex vivo comporte le transfert d'un
nouveau gène dans les cellules qui ont été retirées du patient et cultivées en
laboratoire. À la fin du transfert, les cellules sont réimplantées dans le
patient, où elles continueront de se multiplier et d'engendrer le nouveau
produit génique. L'approche in vivo livre le vecteur directement au patient,
alors que le transfert du nouveau gène se produira dans les cellules cibles à
l'intérieur de l'organisme.

Applications de la thérapie génique

Les états ou les anomalies découlant de la mutation d'un seul gène sont les
meilleurs candidats pour la thérapie génique. Toutefois, compte tenu des
nombreux défis que doivent relever les chercheurs travaillant sur la thérapie
génique, son application est encore limitée tandis que l'on perfectionne sa
procédure.

Avant de pouvoir utiliser la thérapie génique afin de traiter certaines états
ou anomalies génétiques, il faut satisfaire à certaines exigences dont celles
qui suivent.

Il faut repérer le gène défectueux et disposer de renseignements sur la
façon dont il a donné lieu à l'état ou à l'anomalie, de façon à pouvoir
modifier génétiquement le vecteur utilisé et cibler la cellule ou le tissu qui
s'impose.

Il faut également cloner le gène afin de pouvoir l'insérer dans le
vecteur.

Après avoir transféré le gène dans la nouvelle cellule, il faut contrôler
son expression (s'il est en activité ou non).

Il doit y avoir une valeur suffisante afin de traiter l'état ou l'anomalie
par la thérapie génique - c'est-à-dire, il y a-t-il une façon plus simple de
les traiter?

L'équilibre entre les risques et les avantages de la thérapie génique pour
l'état ou l'anomalie doit se comparer favorablement aux autres thérapies
disponibles.

Il faut disposer de données suffisantes provenant des expériences sur les
cellules et sur les animaux afin de démontrer que la procédure elle-même
fonctionne et est sécuritaire.

Si les conditions susmentionnées sont respectées, les chercheurs peuvent
obtenir la permission de débuter les essais cliniques de la procédure, qui
sont étroitement surveillés par les comités d'examen des établissements et par
les agences gouvernementales afin d'en assurer la sécurité.

Les essais cliniques de la thérapie génique réalisés dans les autres pays
(par exemple, en France et au Royaume-Uni) ont démontré qu'il existe encore
plusieurs facteurs importants qui font que la thérapie génique n'est pas une
méthode courante utilisée pour traiter les états et les anomalies génétiques.
Même si l'on a réussi à transférer un nouveau gène dans les cellules cibles,
cela ne semble pas produire d'effet durable. Cela suppose que les patients
devraient être traités à plusieurs reprises afin de contrôler l'état ou
l'anomalie. Il y a toujours le risque de réponse immunitaire grave, puisque les
cellules immunitaires sont formées afin d'attaquer toute molécule étrangère
présente dans l'organisme. Les vecteurs viraux se sont avérés tout un défi parce
qu'ils sont difficiles à contrôler et que l'organisme reconnaît immédiatement
les virus courants et les attaque. Récemment, les travaux se sont concentrés sur
le potentiel des vecteurs non viraux afin d'éviter les complications liées aux
vecteurs viraux. Enfin, même s'il existe des milliers de maladies monogéniques,
les anomalies génétiques les plus fréquentes sont causées en fait par des gènes
multiples, ce qui n'en font pas de bons candidats à la thérapie génique.

Une application prometteuse de la thérapie génique est le traitement du
diabète de type 1. Les chercheurs américains ont utilisé un adénovirus comme
vecteur afin de livrer le gène du facteur de croissance des hépatocytes aux
cellules des îlots pancréatiques extraits de rats. En une journée, les rats
contrôlaient mieux leur niveau de glucose sanguin que les rats servant de
contrôle. Ce modèle imite la transplantation des îlots chez les humains et
démontre que l'ajout du gène du facteur de croissance des hépatocytes améliore
grandement la fonction et la survie des îlots.

Au Canada, des chercheurs d'Edmonton, en Alberta, ont également élaboré un
protocole afin de traiter le diabète de type 1. Les médecins utilisent les
ultrasons afin de guider un petit cathéter inséré dans la partie supérieure de
l'abdomen jusqu'au foie. Les îlots pancréatiques sont ensuite injectés dans le
cathéter jusqu'au foie. Avec le temps, les îlots sont établis dans le foie et
commencent à libérer de l'insuline.

Une autre application de la thérapie génique est le traitement du déficit
immunitaire combiné sévère lié à l'X (X-DICS). Les enfants atteints de cette
maladie ont une déficience en lymphocytes T et B dans leur système immunitaire
et sont vulnérables aux infections. Les chercheurs de la France et du
Royaume-Uni, qui savaient que la maladie était causée par un gène défectueux du
chromosome X, ont traité 14 enfants en remplaçant le gène défectueux ex vivo.
Après avoir reçu les cellules modifiées, on a remarqué une grande amélioration
du fonctionnement du système immunitaire ce ces enfants. Malheureusement,
plusieurs années après le traitement, deux des enfants ont contracté une forme
de leucémie. Des études plus poussées ont révélé que le vecteur avait pénétré
dans le gène à un endroit situé à proximité d'un proto-oncogène, ce qui a
entraîné la croissance incontrôlée des lymphocytes T. On a mis fin aux essais
cliniques jusqu'à ce que l'on conçoive une méthode plus sécuritaire et que l'on
en fasse l'essai.

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Date
de modification : 2005-11-25

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